美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药Rydapt(midostaurin)雷德帕斯正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　Rydapt (Midostaurin)雷德帕斯适应症

　　化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML,Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL,Mast Cell Leukemia）。

　　多酶抑制剂雷德帕斯可以显著改善18~59岁FLT3突变型患者的总体生存率以及无事件生存率。但是完全缓解率只有59%，且接近一半的CR患者会复发。为了探索潜在的耐药机制，作者研究了FLT3-ITD患者的克隆演化模式。基于Genescan的FLT3-ITD检测方法及全外显子组测序法，对初诊和复发/难治的54例患者的配对样本进行分析。在疾病进展过程中，46%的患者FLT3-ITD突变消失，但是信号通路（MAPK）获得突变，提供了新的增殖优势，11%的耐药ITD克隆被发现是疾病的潜在驱动因素。32%的病例中，没有观察到ITD突变，说明耐药机制绕过了FLT3抑制或者是由于药物水平不足而丧失了药物抑制活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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