“ES占所有软组织肉瘤的比例不到1%。”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“此前还没有特异性针对ES患者的治疗选择。他泽司他的获批提供了一种特定靶向该病的治疗方法。当我们上个月将他泽司他的申请提交给肿瘤药物顾问委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee）时，委员会成员一致投票认为该药物的益处大于风险。”

　　他泽司他能够阻断EZH2甲基转移酶的活性，可能有助于阻止癌细胞的生长。大部分ES病例开始于肢体皮肤下的软组织，但也可能开始于身体其他部位。当肿瘤局限于身体一个部位时，可主要通过手术切除。也可以进行化疗或放疗。不过，即便进行了治疗，该病局部和区域性扩散的可能性仍然较高，而且大约50%的患者诊断时即存在肿瘤转移，可能危及生命。

　　FDA基于一项临床试验结果而批准他泽司他.该试验共纳入62名转移性或局部晚期ES患者，每日两次接受800毫克他泽司他治疗，直到病情进展或达到无法接受的毒性水平。试验期间每8周进行一次肿瘤应答评估。该试验测量了在治疗过程中肿瘤完全或部分缩小（一定数量）的患者数量（总体缓解率）。结果显示总体缓解率为15%，其中1.6%完全缓解，13%部分缓解。在有应答的9名患者中，6人（67%）缓解持续6个月或更长时间。

　　他泽司他治疗最常见的副作用是疼痛、疲劳、恶心、食欲减退、呕吐和便秘。接受他泽司他治疗的患者，发展出继发性恶性肿瘤的风险有所增加，包括：T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病。FDA建议医护专业人士告知孕龄女性在他泽司他治疗期间和最后一次治疗后6个月内采取有效的避孕措施。怀孕或哺乳期女性不应服用他泽司他,因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。必须为患者配发描述药物使用和风险等重要信息的药物指南。

　　他泽司他获得了加速批准。加速批准使得FDA能够基于可能合理预测患者临床益处的结果来批准用于治疗严重疾病的药物，从而解决未满足的医疗需求。可能还需要进一步的临床试验来验证和描述他泽司他的临床益处。他泽司他还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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