FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤产品室主任说：“晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战，” “曲贝替定的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。”优先审评

　　适应证和用途：YONDELIS是一种烷化剂药物适用为有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者接受一个以前含蒽环类药物[anthracycline]-方案的治疗

　　曲贝替定剂量和给药方法

　　⑴ 在1.5 mg/m2体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。

　　⑵ 预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV,每次输注前30分

　　这是一项多中心，回顾性验证研究，涉及79例卵巢癌患者，BRAC1/2基因突变（胚系或体系突变）率为21.5％。主要研究终点是trabectedin /联合PLD对无进展生存期（PFS）和OS方面的功效。次要终点为trabectedin / PLD之前和之后的总反应率（ORR）。

　　其中63例患者接受了后续治疗，其中35例患者接受了第一线铂治疗，28例患者没有接受含铂治疗。随后治疗线路中位为2线和治疗疗程为11个疗程。trabectedin/ PLD治疗后到下一次治疗的中位时间为6.7个月。随访结束时，23例患者还活着。

　　总体而言，患者的中位年龄为54.8岁（范围：36.4-79.0），主要是乳头状/浆液性癌患者（72.2％），组织学3级（78.5％）和ECOG评分0（63.3％）。在这些患者中，55.7％的患者在开始研究前仅接受过一次治疗。共有78.9％的患者血清CA-125水平高于正常上限。38%的患者BRCA1 / 2基因是野生型，BRAC突变比率是21.5%。

　　研究终点ORR

　　1.患者对之前铂类治疗的ORR为82.3％。其中67.1％的患者无铂治疗间隔(TFIp)为6-12个月之间， 26例患者（31.6％）无铂治疗间隔(TFIp)为12个月以上。

　　2.用曲贝替定 / PLD治疗至少4个月的临床获益率为54.4％，ORR为36.7％。TFIp中未发现治疗反应的差异。

　　3.根据后续化疗的反应率如下：接受铂类治疗的患者为51.4％，未接受铂类治疗的患者为35.7％。

　　研究终点PFS

　　l  整体人群的中位PFS为6.02个月（95％CI:4.6-7.4）。

　　l  在接受后续治疗的患者中，中位PFS为8.9个月（95％CI:4.6-13.2）。

　　l  接受随后的铂类治疗（11.8个月，95％CI:8.1-15.4）的患者与未接受铂类治疗的患者相比明显更长（3.3个月，95％CI:2.3-4.4; P =0.025）。在BRCA状态，TFIp或之前的治疗线数中未发现PFS的显着差异。

　　研究终点OS

　　从曲贝替定 / PLD治疗开始的中位OS为24.6个月（95％CI:20.7-28.5）。在随访期间共有47例（59.5％）患者死亡。在随后的治疗，BRCA状态，TFIp或之前的治疗线数中未发现OS的显着差异，BRCA突变患者未达到中位OS.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：曲贝替定/他比特定(YONDELIS)的警告和注意事项

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