白血病，从早年的闻之色变，到今天的长期生存，虽仍为重疾但却不再无从下手。格列卫开辟了白血病靶向药物的先河，虽为神药但仍不能包治百病；且即使是在白血病的疾病范畴，如急性髓性白血病，也直至近年才相继有靶向药产出；而其中的FLT-3抑制剂，正在逐步体现其临床价值。

　　急性髓性白血病（AML），约占成人白血病的70%。据美国癌症协会（ACS）预测，2018年美国AML新确诊病例为1.9万例、西欧为1.3万例、日本5500例；而进一步，由美国国家癌症研究所（NCI）数据统计，2020年美国将有大约20,000例AML新增病例，而5年总生存率近为24.0％。在我国，据估计2018年中国有19,700例AML新增病例，预计到2030年将达到24,200例。

　　米哚妥林由诺华开发，对FLT-3的IC50值为3nM,对PKC也有强力抑制作用。米哚妥林是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。

　　它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。2004年7月EMA批准米哚妥林用作治疗AML的孤儿药，2010年8月EMA又批准米哚妥林用作治疗肥大细胞增多症的孤儿药；2009年7月和2010年4月，FDA批准米哚妥林用作治疗AML和肥大细胞增多症的孤儿药。2017年4月获FDA批准上市，9月获EMA批准上市。一项随机、双盲的安慰剂对照试验，共纳入717名新确诊的FLT-3突变的AML患者，结果显示米哚妥林联合标准化疗组的总生存率优于安慰剂联合化疗组；联合米哚妥林组患者和联合安慰剂组患者的中位无病生存期分别为26.7个月和15.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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