培米替尼（Pemazyre）是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，是第一个也是唯一一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。
在2017年1月至2019年3月期间，这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。
在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者给予初始剂量为13.5 mg的培米替尼治疗，21天为一个周期，给药2周，停药1周。
存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。
临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。
另外，基于培米替尼所展现的优秀疗效，目前培米替尼针对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极开展，也就是存在FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者，也有可能从这款药物中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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