GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肿瘤,最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。在美国,每年大约有5000名的GIST新发病例。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA突变引起的,约10%涉及PDGFRA突变。基因突变导致蛋白激酶活跃度增加。
在此之前,无针对携带PDGFRA外显子18突变的GIST特异性标准药物。一些可用药物会因蛋白的一级和二级突变而产生耐药性,影响临床效果。例如,在一项试验中,利用伊马替尼治疗晚期PDGFRA D842V突变GIST患者,ORR竟为0%。
在中国,Blueprint Medicines于2018年6月4日达成该药物的独家合作及授权许可协议,获得Avapritinib在中国的大陆、香港、澳门和台湾的临床开发和商业化的授权。2019年2月,该药物在中国开展其作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤的三期临床试验(进口1类新药)。
该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症(SM)(包括侵袭性SM的亚型)、伴有相关血液肿瘤的SM和 肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。
在此之前,针对具有PDGFRA外显子18突变的GIST没有标准疗法,可用疗法会因蛋白的一级和二级突变而产生耐药性,影响临床效果。阿泊替尼是FDA批准的针对GIST的精准治疗药物,为这类患者带来了治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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