多发性骨髓瘤是来源于骨髓里恶性的单克隆的浆细胞发病的。当恶性单克隆的浆细胞在骨髓里面大量的积聚，就使得患者造血功能受到抑制，而使得患者有了贫血。

　　这些骨髓瘤细胞可以分泌很多的细胞因子，使得破骨细胞活性非常高，就使得很多患者有骨痛，或者骨质破坏这些表现。另外，这些恶性的单克隆细胞，还可以释放大量的单克隆球蛋白，这些球蛋白又反而会导致很多其他的症状，比如肾脏功能的破坏等等。

　　帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。这种酶催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基的乙酰基去除。抑制HDAC的酶活性导致组蛋白乙酰化作用增加，遗传学改变导致核染色质疏松和转录活化作用。在体外研究中，帕比司他导致乙酰化组蛋白和其它蛋白的累积并诱导细胞周期阻滞或一些转化细胞的细胞凋亡。帕比司他治疗可导致小鼠异体移植的乙酰化组蛋白水平增加，表现出对肿瘤细胞较高的细胞毒性。

　　帕比司他被批准与硼替佐米和地塞米松联合治疗至少接受过两次疗法（包括硼替佐米和免疫调节药物）的多发性骨髓瘤患者。作为加速审批条件，要求赞助者进行一项试验来证实和描述帕比司他治疗多发性骨髓瘤的临床获益。

　　这项批准是根据一项双盲III期试验的结果，这项试验纳入758名复发多发性骨髓瘤患者，接受口服帕比司他或安慰剂联合硼替佐米和地塞米松。支持目前适应症疗效的数据来自预先设定的亚组分析，这一亚组包含193名（帕比司他组94名，安慰剂组99名）以前经硼替佐米和免疫调节药物治疗的患者。在这一亚组中，中位年龄为60岁（范围28-79岁），76%的患者至少接受过两种疗法。

　　在亚组分析中，帕比司他组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为10.6个月（95% CI 7.6–13.8个月）和5.8个月（95% CI 4.4–7.1个月）（HR =0.52, 95% CI = 0.36–0.76）。客观缓解率为58.5% vs 41.4%，包括完全缓解率8.5% vs 2.0%和接近完全缓解率13.8% vs 7.1%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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