组织细胞瘤是一种典型的，常常以体积小，局限性生长且伴有或不伴有溃疡的形式出现的良性肿瘤。幸运的是这些类型的肿瘤一般会自行消退，不需要额外的药物或手术治疗。
欧洲药品管理局授予LCH（2016年5月）和ECD（2017年2月）孤儿疾病名称，从而授权维罗非尼用于这两种疾病。美国食品和药物管理局还批准维罗非尼治疗伴有BRAF突变的ECD患者（2017年11月），并批准其用于组织细胞瘤的突破性治疗方案（2019年10月）。这些授权得到了携带BRAFV600E的成人和儿童获得的主要临床益处的支持。尽管缺乏前瞻性、随机、3期临床试验，维罗非尼是BRAFV600E突变的活动性和难治性组织细胞瘤患者的标准治疗方法。对维罗非尼不耐受的患者也可能受益于其他BRAF或MEK抑制剂。此外，大多数涉及MAP激酶途径激活的活性和难治性组织细胞瘤也对MEK抑制剂产生主要的临床反应，我们建议对这种适应症进行这种治疗。
然而，还有几个重要问题有待回答。哪些患者应该接受一线抑制剂？一些病例报告主张在紧急情况下治疗成人。然而，BRAF和MEK抑制剂可引起严重的不良反应，其长期毒性作用在儿童和成人中尚不清楚。因此，在任何患者接受靶向治疗之前，建议支持组织细胞病专家之间的多学科小组会议。
近十年来，组织细胞酶研究取得了重大进展。在组织样品中发现了体细胞克隆分子的改变，从而取得了许多进展。致力于这些罕见疾病的活跃研究网络加速了这一进展。对大量组织细胞增多症儿童和成人的临床、影像学、组织学和分子特征进行进一步分析和聚类，将有助于更好地确定同质或重叠的实体，并评估最佳的预防或治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：461365或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维罗非尼(VEMURAFENIB)联合利妥昔单抗治疗难治复发HCL患者安全可靠！
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