毛细胞白血病(Hairy cell leukemia ，HCL)是一种罕见的慢性B淋巴细胞增生性疾病（淋巴瘤），其特点是在外周血、骨髓、以及脾红髓中发现细胞质丰富、有毛状凸起的小B淋巴细胞的增殖，这导致了脾脏肿大，正常红细胞、血小板、粒细胞及单核细胞的减少，从而继发感染、出血、贫血等临床症状。

　　HCL被认为可能是由晚期活化B记忆细胞发展而来，它具备前体浆细胞及后生发中心的特点，所以这种细胞可以表现出以下特征：1. 克隆性免疫球蛋白轻、重链基因重排和单克隆表面免疫球蛋白表达；2. 主要表达成熟B细胞表面抗原（CD19、CD20和CD22）及早期浆细胞标记（pca-1），而不表达早期B细胞的标志，如CD10或CD21；3. 可以表达在B细胞上不常见的表面抗原，如CD11c（单核细胞和中性粒细胞）、CD25（活化T细胞）和CD103（上皮内T细胞）。

　　根据《新英格兰医学杂志》中发表的试验数据，威罗菲尼联合利妥昔单抗在复发性/难治性HCL患者中具有持久的完全缓解。威罗菲尼联合利妥昔单抗是一种无化疗、无骨髓毒性的治疗方案，在这项2期、单中心试验中，研究人员评价了该联合疗法的安全性和疗效。试验主要终点为完全缓解，关键次要终点包括显效时间、微小残留病变（MRD）状态、无进展生存期、无复发生存期、无MRD生存期和安全性。

　　“在本研究中，我们发现，威罗菲尼+利妥昔单抗治疗周期短且安全，能够在大多数复发性/难治性HCL患者中快速诱导彻底且持久的完全缓解”，研究人员表示。

　　试验纳入了30例HCL患者，这些患者既往治疗的中位数为3（范围：1-14）。联合疗法的治疗方案包括每日两次960 mg威罗菲尼，持续8周；联合375 mg利妥昔单抗，持续18周，期间连续给药8次。

　　在意向治疗人群中，26例患者（87%）达到完全缓解。在这些达到完全缓解的患者中，15例患者既往接受过化疗（n =10）或利妥昔单抗（n =5），但未治愈，7例患者既往接受过BRAF抑制剂治疗，另外，17例（65%）患者的MRD被清除。血小板减少症在2周后消退，中性粒细胞减少症在4周后消退。中位随访34个月时，无复发生存率为85%。

　　在所有患者人群中，中位随访37个月时，无进展生存率为78%。未观察到新的安全性信号。试验中发生的大多数不良事件为1级或2级，与药物在先前试验中报告的数据一致；常见的不良事件包括皮疹、发热、关节痛或关节炎、疲乏、脱发、恶心或消化不良。

　　研究人员后续会开展进一步研究，对威罗菲尼+利妥昔单抗疗法与标准化疗方案进行随机比较，争取在获得相似疗效的同时，降低毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：威罗菲尼/威罗非尼(VEMURAFENIB)是如何三药联合治疗黑色素瘤的？

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