所谓“白血病”并不是一个病，而实际上是由于造血干细胞、祖细胞恶性增殖，生长失控，分化障碍，不能正常的凋亡，大量积累而抑制了正常的造血功能，并向其他器官、组织侵犯的一大类疾病的总称，属于肿瘤的一种。

　　原来，人的血细胞并不是由单一的细胞组成，它包含负责运送氧气和二氧化碳的红细胞、吞噬细菌和异物的单核细胞、产生特异性免疫力的淋巴细胞、以及粒细胞、血小板的等。

　　在正常机体内，造血干细胞按照一定的程序，按比例分化为不同的血细胞，从而实现完整的血液功能。

　　然而，当由于各种因素的影响，这一过程不能正常进行，其中的一些细胞增殖失控，分化障碍，大量不成熟的、无用的“幼稚细胞”堆积，不仅影响了正常血细胞的产生，阻碍了正常循环系统运输、免疫等功能，还大量的消耗机体的能源，侵犯其他的器官和组织，白血病便产生了。

　　Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

　　AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。

　　在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。

　　2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，米哚妥林便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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