目前血液病如老年髓系白血病AML、慢性淋巴细胞白血病cll已经上市了一系列新药，如btk抑制剂，CD33吉妥单抗，米哚妥林等，虽然不能达到临床治愈，但是维持缓解可以提高患者生存质量，将肿瘤变成慢性病，达到带病存的目的，让更多的患者获益。BCL2靶点一直都是科学家关注的靶点，2016年，美国FDA批准艾伯维公司的维奈妥拉治疗17P缺失的难治复发慢性淋巴细胞白血病。

　　维奈妥拉（维奈托克）是首个针对BCL-2通路的first-Class的新药，与细胞凋亡相关的BCL-2正式进入临床应用。BCL-2全名是Bcell lymphoma 2（B细胞淋巴瘤-2），BCL-2基因家族成员有20种，参与调节细胞内凋亡，平衡细胞生存和死亡。维奈妥拉使得凋亡通路成为癌症治疗的靶点，在白血病，骨髓瘤和淋巴瘤中均有应用前景并正在开发。由于可能增加肿瘤溶解综合征的风险，因此在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL / SLL）患者的起始和加速阶段同时使用强CYP3A抑制剂。‍

　　在一项正在进行的研究中，对前48名患者（中位年龄为71岁）进行了中期分析。人群包括新诊断为AML或未经治疗的继发性AML患者以及复发或难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）以及先前接受过继发性AML治疗的患者。在中位随访5.2个月和中位治疗3个周期后，新诊断的患者中，有96％达到完全缓解（59％）或完全缓解，血液学恢复不完全（37％），中位反应时间为42天 Maiti博士报告说，在该队列中，对最小残留疾病（MRD）呈阴性的患者百分比为52％，并且在30和60天内没有死亡。6个月时，新诊断和继发未经治疗的AML组的总生存率为85％，复发或难治性继发AML组的总生存率为52％；无病生存率分别为82％和55％。

　　维奈妥拉与低剂量阿糖胞苷配对使用，用于I/ II期研究，该研究先前未接受治疗的AML患者因年龄或合并症而无法进行强化化疗。“ 维奈妥拉加上低剂量阿糖胞苷在先前未经治疗的不适合进行强化学疗法的AML患者中产生了快速而持久的缓解，表明了可耐受的安全性，” 墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学MBBS博士安德鲁·韦（Andrew Wei）说，澳大利亚。“对于这些患者来说，这是一种有吸引力的治疗选择。”完全缓解或血液学恢复率不完全的完全缓解总体为54％（完全缓解为26％）。按主要亚组，新发AML患者完全缓解或完全缓解，血液学恢复不完全率为71％；继发性AML患者为35％；未曾接受次甲基化剂暴露的患者为62％；接受过次甲基化剂治疗的患者为33％；具有中等风险细胞遗传学的患者为63％；具有低风险细胞遗传学特征的人占42％。中位缓解时间为8.1个月。在完全缓解或血液学恢复不完全的完全缓解的患者中，有32％的患者发现MRD阴性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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