DIPG 没有治愈性治疗。因为脑干位置和功能的特殊性，加上肿瘤细胞弥漫浸润正常组织，所以手术切除不是一个治疗选项。主要的治疗是放疗，可以使大约 80% 病人的症状减轻甚至消失，疗效平均持续4-6个月。化疗基本无效。在标准治疗下，儿童 DIPG 病人的中位生存期大约是 10-12 个月，有 5-10% 的病人可生存超过 2 年。
目前研究发现CDK4/6，CCND1的过表达以及CDKN2A的缺失是肿瘤发生和侵袭的标志，周期蛋白依赖性激酶CDK4/6是细胞周期的关键调节因子，通过与cyclin D形成复合物，磷酸化Rb,从而触发细胞周期从DNA合成前期（G1期）进入到 DNA 复制期（S1期）。瑞博西尼通过抑制CDK4/6使RB维持低磷酸化状态，从而诱导细胞周期停滞。
超过70%的DIPG患者具有完整表达的RB通路，瑞博西尼在儿童和成人的治疗中也展现出较好的耐受性，并且其在儿童复发横纹肌瘤、神经母细胞瘤和具有细胞周期通路异常肿瘤的I期临床试验中可以延长疾病稳定的时间。
瑞博西尼联合放疗应用于新诊断DIPG和RB (+) DMG小儿患者的I/II期临床试验安全性、可行性以及早期反应的数据，结果显示瑞博西尼联合放疗方案可延长DIPG患者生存期，其可行性与稳定性支持放疗联合瑞博西尼的进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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