2018年9月，鲁磨西替（moxetumomab pasudotox）获得美国食品药品管理局（FDA）批准，用于治疗既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物[PNA]）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者；同年12月，鲁磨西替被指定为“孤儿药”；2021年2月，鲁磨西替获得欧盟委员会（EC）的批准。
鲁磨西替是一种抗CD-22重组免疫毒素，该药是治疗HCL的一种首创（first-in-class）级别的创新药物。鲁磨西替在美国和欧盟的批准，均基于关键性III期临床研究（Study 1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。
该研究结果已在2019年美国血液学会（ASH）年会上公布，数据显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率（ORR）为75%，持久的完全缓解率（CR）为36%，定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解（CR）。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的根除，即MRD阴性状态。此外，病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。此次鲁磨西替的出现成为过去20多年来获批治疗毛细胞白血病的首个药物，标志着HCL临床治疗的一个重大里程碑。
随着医学发展，白血病的药物治疗、靶向治疗、造血干细胞移植与细胞治疗等均取得了巨大进展，未来研究人员将继续探索白血病治疗的新靶点，不断开展新药临床试验，为更多的白血病患者提供诊疗方向，提高白血病患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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