多发性硬化（MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，主要发病人群是中青年，复发率和病残率较高，给家庭和社会带来沉重的经济压力，已受到各国政府和医药机构的高度重视。缓解期启动疾病修正治疗（DMT）可减少患者复发频率、减轻恶化程度、延缓疾病自然进程及改善患者预后。其中，特立氟胺获国内外指南一致推荐，是治疗MS的一线DMT药物。那么，特立氟胺在治疗MS方面有怎样的表现？本篇文章将通过一系列特立氟胺的真实世界研究来探讨特立氟胺能给患者带来哪些获益。

　　目前，我们了解药物有效性和安全性主要通过真实世界研究（RWS）与随机对照研究（RCT）。近年来，RCT和RWS对临床的参考价值一直是个争论不休的话题。那么二者究竟有何区别呢？一般来说，RCT按照严格的标准筛选患者人群，通过观察药物对受试患者的治疗效果，来评估药物的疗效和安全性。虽然RCT是评价未面市新药及新干预措施疗效的“金标准”，但它只能提供在“理想”环境下干预的结果信息，然而在真实临床环境下，存在特殊人群用药、联合用药以及长期使用的安全性考验等许多复杂的问题。显而易见的是，RCT往往不能完全代表真实临床使用场景中药物的疗效安全性。因此作为补充，我们需要通过RWS来更全面地了解一种药物。RWS与RCT最大的区别就是RWS立足于真实的临床场景本身，不对患者的临床治疗进行干预，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，根据患者的实际病情和意愿而非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。

　　因此，RWS相较于RCT,不仅更贴近临床的真实场景，还可以纳入更大的样本量，对药物进行更长时间、更多角度的观察。更大的样本量、更长的时间、更多的观察角度不仅为药物的疗效提供更多的证据，更重要的是，这样可以更充分地暴露药物的潜在风险。比如著名的沙利度胺事件，就是因为药物未经过长时间的、充分的研究，草率上市而引发的悲剧。因此，通过大样本RWS所得出的结论，通常对药物的临床应用也更有指导意义。特立氟胺于2012年在美国上市，在近10年的临床应用中，其治疗MS的疗效和患者对治疗的高满意度在多个RWS中得到了展示：

　　Teri-Pro研究：一项主要探讨患者报告转归包括治疗满意度的真实世界IV期研究（n=1000），采用药物治疗满意度调查问卷（TSQM,包括有效性、不良反应、便捷性和整体满意度）进行评估时，MS患者接受特立氟胺治疗48周后的平均TSQM整体满意度评分处于较高水平（68.2 分），其他治疗满意度如有效性等评分亦较高（66.3~90.4 分）。亚组分析显示既往服用其他DMT药物，后转换至特立氟胺的患者，在治疗的第48周时，治疗满意度较基线有所提高。如在74名既往接受富马酸二甲酯治疗的患者中，转换至特立氟胺治疗后，对药物有效性、不良反应和便捷性等方面的满意度较基线时均有显著提升；在29名既往接受芬戈莫德治疗的患者中，在转换至特立氟胺治疗后，患者对药物服用的便捷性方面的满意度有显著提升。

　　TAURUS-MS研究：一项多中心、前瞻性、纵向观察性研究，从德国307个中心纳入1128名经治的MS患者，75.2%的患者既往曾接受过DMT.研究显示，与入组前同期相比，患者在接受特立氟胺治疗后年复发率（ARR）减半；对于以前接受过MS治疗的患者，转换为特立氟胺治疗后，治疗满意度显著提升。

　　Teri-FAST研究：疲劳是MS患者的常见症状之一，可对患者的工作和生活带来显著影响。Teri-FAST研究评估了特立氟胺在改善患者疲劳症状方面的表现。这是一项为期2年的前瞻性、观察性研究，研究显示服用特立氟胺治疗的患者在第2年，EMIF-SEP疲劳评分比基线降低了1.54分，平均分为31.3，在理论上与未经治疗的患者疲劳评分（相比较基线增加9分）相比有显著差异（P ＜0.0001）。从基线到服用特立氟胺的第2年，患者疲劳评分保持稳定。

　　Teri-LIFE和TACO研究：控制MS症状，减缓疾病的进展，对于患者保持良好的身体和心理状态都有重要意义，Teri-LIFE研究从身体功能和心理状态两个方面评估了特立氟胺对MS患者的治疗效果。研究利用SF-36量表对患者在服用特立氟胺治疗期间的身体功能和心理状态进行了评分。结果显示，患者在随访的24个月期间，身体功能和心理状态评分保持相对稳定。

　　TACO研究也得到了相似的研究结果，研究显示患者在接受特立氟胺治疗的24个月中，生活质量稳定，疾病活动度较低。多项RWS研究的安全性数据分析：MS患者缓解期需要长期服用治疗药物，因此药物的不良反应成为决定患者治疗体验的关键因素。如果患者无法耐受药物的不良反应，则很有可能无法长期遵从医嘱服用药物，进而影响治疗效果。RWS立足于真实的临床治疗场景，药物在RWS中表现出的不良反应以及对患者的影响，相较于RCT更能反映出临床上的真实情况。

　　上述Teri-Pro、TERI-LIFE等研究也对特立氟胺的不良反应进行了观察。在这些RWS中，特立氟胺显示出的不良反应主要为：头发变薄、腹泻，且这些不良反应多为轻到中度，通常不会导致治疗停止。同时，研究也均未发现患者出现严重机会性感染。在全球长达10年的临床使用中，进一步验证了特立氟胺的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：特立氟胺/奥巴捷(AUBAGIO)可以治疗什么病症患者？

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