鲁索替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。
鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。磷酸鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。捷恪卫磷酸鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。
英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索替尼临床地位渐已凸显。与传统治疗药物相比，鲁索替尼治疗MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：①缩脾效果肯定；②可显著改善患者的体质性症状负荷；③可延长患者总体生存；④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。
鲁索替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，适用于治疗中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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