2021年4月26日，阿斯利康宣布，其与默沙东合作研发的药物司美替尼已被推荐在欧盟（EU）有条件上市，用于治疗三岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）患儿的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
阿斯利康与默沙东介绍，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）赞助的二期临床试验SPRINT Stratum 1的结果发表了积极的意见。SPRINT试验（随访时间较长）的安全性和有效性数据将作为建议批准的条件提供给CHMP.
1/2期临床试验SPRINT Stratum 1旨在评估客观缓解率以及对使用司美替尼单药治疗的NF1相关不能手术的PNs患儿通过患者报告和功能结果分析的影响。该试验显示，在接受每日两次口服单一疗法的司美替尼治疗的NF1 PN患儿中，司美替尼的客观缓解率（ORR）为66%（50名患者中有33名，确认部分应答）。ORR定义为确认肿瘤体积减少至少20%的完全或部分应答的患者百分比。
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，在不同类型的癌症中经常被激活。
司美替尼于2020年4月在美国被批准用于治疗NF1和有症状、不能手术的PN儿科患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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