胃肠道间质瘤（GIST)是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤之一，主要由突变的c-kit 或血小板源性生长因子受体α (PDGFRA)基因驱动，还包括野生型的间质瘤，组织学上多由梭形细胞、上皮样细胞、偶或多形性细胞，排列成束状或弥漫状图像，免疫组化检测通常为CD117或D0G-1表达阳性。

　　胃肠道间质瘤并不等同于胃癌或者肠癌。癌是指发生于上皮的恶性肿瘤，具有浸润性生长和容易复发和转移的特点。而胃肠道间质瘤则发生于胃肠道的间叶组织，其局部侵袭性并不如癌肿。

　　胃肠道间质瘤虽然不是癌症，但是却有致命的危险。甚至很多医生对胃肠道间质瘤都很陌生，而且胃肠道间质瘤很难被发现的，所以，医生都希望能够尽早发现，以免造成致命的危险。

　　近日欧盟委员会（EC）有已有条件批准 AYVAKYT（阿泊替尼）上市销售许可，单药治疗携带血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA) D842V 突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成人患者。

　　本次获 EC 批准是基于基于 NAVIGATOR 一期临床试验的疗效、安全性资料，以及 VOYAGER 三期临床试验安全性结果。临床结果显示，在先前接受过或未接受过治疗的 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者中，阿泊替尼治疗表现出深度、持久的临床应答。

　　在 38 例 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者中，初始剂量为 300 mg 或 400 mg,每日一次，Ayvakyt 治疗的总缓解率（ORR）为 95%，其中 13% 的患者达到完全缓解，中位缓解持续时间（DOR）为 22.1 个月，中位无进展生存期（PFS）为 24 个月，中位总生存期（OS）尚未达到。

　　临床中最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。

　　GIST 是基因驱动的胃肠道（GI）肉瘤，大多数患者的诊断年龄在 50 至 80 岁之间，数据显示大约 5％ 至 6％ 的原发 GIST 病例是由 PDGFRA D842V 突变引起的，PDGFRA D842V 突变是最常见的 PDGFRA 外显子 18 突变。已发表的数据显示，用伊马替尼和其他批准的疗法治疗的 PDGFRA D842V 突变体 GIST 患者的预后较差，包括中位 OS 为 15 个月，中位 PFS 为 3 个月和 ORR 为 0％。

　　值得注意的是，该药是欧盟批准的第一个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的靶向疗法。2020 年 1 月，阿泊替尼已获 FDA 批准用于治疗携带 PDGFRA 基因 18 号外显子突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除性或转移性 GIST 成人患者，商品名为 Ayvakit.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)可治疗系统性肥大细胞增多症？

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