我们的肝脏产生消化液，胆管负责将消化液运送到胆囊和小肠。发生在胆管上皮的恶性肿瘤称为胆管癌。由于胆管癌的发生比较隐匿，多数患者确诊时已经属于晚期，失去了手术治疗的机会。对于无法手术的胆管癌患者，目前的标准治疗是使用吉西他滨联合顺铂进行化疗。但如果首次一线化疗失败后，二线化疗的治疗应答率不到10%，中位无进展生存时间小于3个月，中位总生存时间为6-7个月。总体的预后较差。针对胆管癌的靶向药物，一直有多个临床研究在进行中。研究者在9%到14%的胆管癌患者中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合突变，针对FGFR2基因融合或重排突变，2020年4月，美国FDA批准了一款靶向药物：培米替尼（Pemazyre,Pemigatinib）。在2021年的美国临床肿瘤学会中，更新了培米替尼的治疗数据。我们一起来看看。

　　培米替尼是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。在2017年1月至2019年3月期间，这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小，缩小比例超过了30%，达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。

　　存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。其于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者使用培米替尼的药物剂量为13.5毫克，每天服药一次，连续服用两周后停药一周，三周为一个治疗周期。存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。

　　另外，基于培米替尼所展现的优秀疗效，目前培米替尼针对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极开展，也就是存在FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者，也有可能从这款药物中获益。

　　温馨提示

　　1. 胆管癌患者在使用这款新药前一定要进行基因检测，明确为FGFR2基因融合或重排突变才可以使用。一般使用二代基因测序，用组织样本进行检测。

　　2. 目前培米替尼的适应症为二线治疗，也就是首先经过一线标准化疗后病情进展才可以使用这款药物。

　　3. 培米替尼的不良反应主要是高磷血症，概率高达60%。其他的不良反应包含关节痛、口腔炎症、低钠血症、腹痛和疲劳。这个是大家在治疗期间需要着重注意的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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