2017年07月，来那替尼Neratinib获得美国FDA批准，用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗。来那替尼是首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法。来那替尼（neratinib）是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能有效抑制ErbB1和ErbB2，其作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者为单克隆抗体药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。适用于既往已接受罗氏靶向抗癌药赫赛汀（Herceptin,通用名：trastuzumab,曲妥珠单抗）辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。

　　2018年09月，来那替尼于获欧盟委员会（EC）批准，用于激素受体阳性、HER2阳性早期乳腺癌患者延长辅助治疗。2019年07月，Puma公司向美国FDA提交了的一份补充新药申请（sNDA），申请扩大来那替尼适应症，用于三线治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者。

　　基于在III期NALA研究中：与Tykerb（lapatinib,拉帕替尼）+卡培他滨方案相比，来那替尼+卡培他滨方案显著延长了疾病无进展生存期（中位PFS:8.8个月 vs 6.6个月，HR=0.76，p=0.0059）、总生存期方面表现出改善但无统计学显著差异（中位OS:24.0个月 vs 22.2个月HR=0.88，p=0.21）。次要终点，有症状中枢神经系统疾病（脑转移）干预时间方面，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，来那替尼+卡培他滨治疗组表现出改善：54个月时中枢神经系统介入治疗的总累计发生率（22.8% vs 29.2%，描述性p=0.043）。此外，在缓解持续时间（DOR）方面，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，来那替尼+卡培他滨治疗组更长（中位DOR:8.54个月 vs 5.55个月，HR=0.495，描述性p=0.0004）。

　　研究中，2个组治疗出现的不良事件（TEAE）相似：TEAE导致的停药率，来那替尼低于Tykerb（10.9% vs 14.5%）；来那替尼治疗组3级腹泻发生率高于Tykerb治疗组（24.4% vs 12.5%），但2组因腹泻停药情况相似（2.6% vs 2.3%）。2019年09月，Puma Biotechnology公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予来那替尼（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD）。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。来那替尼（neratinib）的血液-肿瘤穿透能力代表着这类服务不足的患者群体的一种潜在治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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