急性髓系白血病（AML）是最常见的白血病之一，多发生于65岁以上的中老年人，疾病进展迅速，是最具侵略性和最难治疗的血癌之一。如果不及时治疗，通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。

　　AML可分为很多种类型，不同病例有不同的染色体改变、基因突变和表观遗传修饰改变，很难找到适用于大部分患者的新疗法。尽管近年来在AML治疗方面取得了较大进展，但五年生存率仍不到30%。

　　开放标签、单臂多中心临床试验（编号NCT01915498），研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。

　　研究人员通过报告药物治疗期间的不良事件（TEAEs）来评估安全性，并根据美国国立癌症研究所常见毒性反应标准（NCI-CTCAE,4.03版）进行分级。TEAEs定义为在最后一次用恩西地平后28天内出现或加重的任何不良事件。在不考虑级别和是否与恩西地平有关的情况下，最常见的TEAEs为疲劳（44％）、食欲下降（41％）、恶心（38％）、便秘（38％）、高胆红素血症（36％）、外周性水肿（36％）和贫血（33％）。最常见的治疗相关TEAEs是间接高胆红素血症（31％）、恶心（23％）、疲劳（18％）、食欲下降（18％）、皮疹（18％）和贫血（15％）。

　　通常来讲，在为老年AML患者选择治疗方案时，风险获益因素的考虑至关重要，非细胞毒性治疗方案对于有合并症和有不良疾病特征的老年患者尤其关键。与其他AML治疗相比，恩西地平相关的3-4级血细胞减少发生率较低（21％），该研究中报告的肺炎是唯一的感染性事件，且与恩西地平无关。所以，新诊断的AML老年患者对恩西地平耐受良好。对于标准治疗不适用的新诊断的IDH2突变AML老年患者，可以考虑使用恩西地平。

　　另外，恩西地平为非细胞毒性药物，且与其他药物相互作用较小。目前恩西地平联合阿扎胞苷的临床试验（编号NCT02677922）和恩西地平联合标准诱导化疗的临床试验（NCT02632708）正在进行中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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