2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿泊替尼（商品名：AYVAKITTM,厂家：Blueprint Medicines公司[Janssen Biotech,Inc]）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括D842V突变）的无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。阿泊替尼是首个被批准用于携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。

　　NAVIGATOR（NCT02508532）对疗效进行了研究，这是一项开放标签、单臂、多中心试验，招募了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38名携带PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初给药剂量采用“400mg 口服 qd"，后来由于毒性原因将推荐剂量降低到“300mg 口服 qd"。患者接受阿泊替尼治疗直至出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应。

　　主要疗效结果指标是总体反应率（ORR,使用改良的RECIST 1.1标准，基于独立的放射学检查进行疾病评估）。另一个疗效结果指标是反应持续时间。对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84％（95% CI: 69%, 93%），完全缓解率为7％，部分缓解率为77％。对于携带PDGFRA D842V突变的亚组患者，ORR为89％（95% CI: 75%, 97%），完全缓解率为8％，部分缓解率为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（0.3至24.9个月），未达中位反应持续时间。携带外显子18突变的缓解患者中，有61％的患者持续反应时间≥6个月（持续反应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。

　　不良反应：接受阿泊替尼治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥20％）是水肿、恶心、疲劳/虚弱无力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕 。

　　推荐用法用量：推荐使用的阿泊替尼剂量为300mg,每天一次，空腹口服（至少在饭前1小时和饭后2小时）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  阿泊替尼  https://www.kangbixing.com/drug/awptn/