2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了“培米替尼（商品名：PEMAZYRE,厂家：美国Incyte公司）”用于治疗先前接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其它重排（采用经FDA批准的检测方法检测）的无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。FDA还批准了FoundationOneCDX（Foundation Medicine,Inc.）作为患者选择的辅助诊断工具。

　　FIGHT-202（NCT02924376）对疗效进行了研究，这是一项多中心、开放标签、单臂的临床试验，招募了107名无法切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者携带FGFR2基因融合或重排（在中心实验室进行临床试验分析），先前至少接受过一线治疗并且在治疗中或治疗后出现进展。患者接受“培米替尼13.5mg 口服 每日一次”治疗，连续口服14天，之后停药7天。

　　主要疗效结果指标是总体反应率（ORR）和反应持续时间（使用RECIST 1.1标准进行评价）。在107例患者中，ORR为36％（95% CI: 27%,45%），其中包括3例完全缓解。中位DOR为9.1个月，38例患者中有24例（63％）反应持续时间≥6个月，有7例患者（18％）的反应持续时间≥12个月。

　　不良反应：接受培米替尼治疗的患者，最常见的不良反应（在≥20％的患者中出现）是高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背部疼痛和皮肤干燥。眼毒性和高磷血症是培米替尼的重要风险。

　　推荐用法用量：推荐使用的培米替尼剂量为13.5mg,每日口服一次，连续口服14天，之后停药7天，每21天为一个治疗周期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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