格拉吉布是一种新型口服smoothened (SMO)抑制剂，在体内具有重要的抗肿瘤作用，在体外可有效且选择性地抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA已受理靶向药物格拉吉布的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。
BRIGHT AML 1019（NCT03416179）研究包括两项独立进行的III期随机（1：1）双盲全球试验，未经治疗的AML成人患者入组，每日口服格拉吉布 100 mg或安慰剂并联合两种标准化疗方案中的一种。
强化试验将格拉吉布/安慰剂与阿糖胞苷和柔红霉素（7 + 3）联合使用，计划纳入400名患者。而非强化试验将格拉吉布/安慰剂与阿扎胞苷联合使用，计划纳入320名患者。两项试验的主要终点是OS；次要终点包括缓解、达到临床有效时间和缓解持续时间、无事件生存期、安全性、患者预后和药代动力学。
研究的主要目的是确定在延长未经治疗的AML患者的OS方面，格拉吉布联合阿糖胞苷和柔红霉素（强化试验）或阿扎胞苷（非强化试验）是否优于安慰剂联合阿糖胞苷和柔红霉素或阿扎胞苷。
此项研究完成后将提供大量数据，可能有助于支持扩大格拉吉布的注册范围，除了目前批准的与LDAC联合用于≥75岁、存在合并症而不能使用强化化疗的AML患者外，还包括与“ 7 + 3”方案或阿扎胞苷联合用于AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 格拉吉布 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
