2020年，凋亡通路和其他基因突变的靶向新药、去甲基化药物、抗体类药物继续展现出良好的治疗前景。最具代表性的领域是先前近乎“无药可用”的老年/不耐受化疗的AML.维奈托克（venetoclax）是全球首个获美国食品药品管理局（FDA）批准上市的Bcl-2抑制剂。2018年底FDA有条件批准用于老年/不耐受强化疗的AML患者之后，2020年10月，维奈托克被FDA正式批准联合阿扎胞苷（AZA）、地西他滨或小剂量阿糖胞苷（LDAC）用于≥75岁的老年初治AML患者或因合并症不能耐受强诱导化疗的成人AML患者治疗。此次正式获批是基于VIALE-A 和VIALE-C 两项随机、双盲、对照临床试验的喜人结果，其已于2020年分别发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）和Blood.

　　VIALE-A意向治疗人群共纳入431例患者，以2:1随机分至维奈托克+AZA组（286例）或安慰剂+AZA组（145例）。试验结果表明，中位总生存（OS）为14.7个月vs. 9.6个月，完全缓解（CR）/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率为66.4% vs. 28.3%，且差异有统计学意义。VIALE-C试验共纳入211例患者，比较了LDAC联用/不联用维奈托克的有效性。在主要研究终点方面，维奈托克+LDAC治疗组（143例）与LDAC组（68例）对比，中位OS为7.2个月vs. 4.1个月（P=0.11），结果与统计学显著性擦肩而过。但是在后续延长随访6个月后，两组中位OS为8.4个月vs. 4.1个月（P=0.04），显示了统计学差异。

　　2020年12月3日，维奈托克的上述联合疗法治疗AML也获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为首个在中国获批上市的Bcl-2抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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