米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

　　美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

　　适应症：与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变（FLT3+）的急性骨髓性白血病（AML）；以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　肥大细胞增生症（mastocytosis）是一组肥大细胞克隆性增殖导致1个或多个器官组织内肥大细胞浸润的疾病，当浸润只局限于皮肤，称为皮肤肥大细胞增多症（CM)，除皮肤浸润外同时侵及其他组织器官时称为系统性肥大细胞增多症（SM)。肥大细胞增多症可发生于任何年龄，CM多见于儿童，约50%为六个月内小儿，男孩多见；SM以20岁以上成年人为主，女性多于男性。

　　肥大细胞白血病（Mast cell leukemia,MCL）是系统性肥大细胞增多症（SM）中的一个罕见类型，即白血病性表现，以未成熟肥大细胞（MC）增生为表现，伴器官损害、预后不良。MCL即使接受化疗，大多数患者的预期寿命也不到1年。从形态学看，MCL的诊断标准是骨髓中至少20％肥大细胞，亦可见到“白细胞减少”的病例，这些病例在骨髓和其它组织中可见到肿瘤细胞，但外周血中肿瘤细胞比例少于10％。在MCL中，肿瘤性肥大细胞通常是有颗粒的，但亦有些病例肥大细胞呈幼稚形态，无颗粒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 米哚妥林  https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/