普纳替尼是第 3 代 BCR-ABL 激酶抑制剂，是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。普纳替尼于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　2020年12月18日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准普纳替尼（ponatinib,普纳替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。此次批准证实，慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）仍可在第三代TKI中获益，这对于慢性期慢性粒细胞白血病患者的后续治疗十分关键。

　　此次普纳替尼的获批基于2期OPTIC试验（普纳替尼治疗CML）的数据、以及2期PACE试验（普纳替尼治疗Ph+ALL和CML）的5年数据，OPTIC试验数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS,在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持缓解。PACE试验数据显示，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR）。

　　随着慢性粒细胞白血病发病率逐年增长，BCR-ABL 抑制剂的需求将会越来越大，从第1个慢性粒细胞白血病的靶向药物Glivec（伊马替尼）上市以来，白血病的药物治疗迎来了靶向治疗的新时代。目前，研究人员开发的以普纳替尼为代表的第3代BCR-ABL激酶抑制剂已获批上市，可用于更多的BCR-ABL突变类型。相信未来将出现越来越多的BCR-ABL 激酶抑制剂，让白血病患者拥有更好的预后效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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