急性髓性白血病（AML），约占成人白血病的70%。据美国癌症协会（ACS）预测，2018年美国AML新确诊病例为1.9万例、西欧为1.3万例、日本5500例；而进一步，由美国国家癌症研究所（NCI）数据统计，2020年美国将有大约20,000例AML新增病例，而5年总生存率近为24.0％。在我国，据估计2018年中国有19,700例AML新增病例，预计到2030年将达到24,200例。

　　自2017年，AML领域靶向药物相继产出，其中FLT-3抑制剂占比较大，且已有数十个候选药物已进入到临床开发。

　　Fms样酪氨酸激酶3（FLT-3），其与干细胞生长因子受体（c-Kit）、巨噬细胞集落刺激因子受体（Fms）以及血小板源性生长因子受体等均同属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶；主要分布于造血细胞和神经组织，也存在于胎盘、性腺和脑组织，其对造血细胞和淋巴细胞的增殖起关键作用。

　　ADMIRAL试验的缓解数据显示，吉列替尼组达到全或部分血液恢复的CR的患者为34.0%，而化疗组仅为15.3%（风险差异18.6个百分点；95%CI,9.8至27.4）。此外，吉列替尼组的CR率为21.1%，化疗组为10.5%（风险差为10.6个百分点；95%可信区间，2.8～18.4）。

　　ADMIRAL试验也表现出吉列替尼治疗FLT3阳性AML的安全性结果。与化疗组相比，吉列替尼组发生3级以上不良事件的频率较低。此外，最常见的3级以上的不良事件是：发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%）。

　　在既往其他与吉列替尼相关的临床试验中，吉列替尼的毒性表现为丙氨酸转氨酶升高（25.4%）、天冬氨酸转氨酶升高（24.5%）、贫血（20.1%）、血小板减少（13.5%）、发热性中性粒细胞减少（12.5%）、血小板减少（12.2%）、腹泻（12.2%）、恶心（11.3%），血碱性磷酸酶升高（11%），疲劳（10.3%），白细胞计数下降（10%），血肌酸磷酸激酶升高（10%）。使用吉列替尼出现了致命的分化综合征，如心电图QT延长（0.9%）和后可逆性脑病综合征（0.3%）等严重事件。

　　与化疗相比，吉列替尼（Gilteritinib）对复发或难治性FLT3突变阳性急性髓性白血病（AML）患者的总生存期（OS）有所改善，达到了COMMODORE 3期验证性试验的主要终点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)可靶向治疗白血病患者吗？

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