美国时间2021年6月7日，由美国渤健开发的阿尔茨海默病新药Aduhelm(aducanumab)终于获得美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration,简称FDA）的批准。FDA发布的消息称，Aduhelm是2003年以来FDA批准的第一个阿尔茨海默病的新药。更重要的是，它是第一个针对阿尔茨海默病的潜在病理生理学的治疗，即大脑中淀粉样蛋白斑块的存在。淀粉样斑块是在阿尔茨海默病患者大脑中的一种标志性发现。多年来，淀粉样蛋白理论一直是阿尔茨海默病研究的重要假说，但基于该假说的药物研究出现过一长串失败的案例。

　　而Aduhelm的临床试验首次显示出能够减少这些斑块。这将有望减少阿尔茨海默病这种破坏性的认知症的临床衰退。FDA的这一决定将影响阿尔茨海默病研究和治疗的未来，并表明FDA愿意在尚未确定的数据基础上批准急需的药物。在过去两年多的时间里，Aduhelm的临床研究数据一直存在争议，FDA也因此面临来自支持和反对方的双重压力。患者群体是Aduhelm最主要的支持者。

　　美国阿尔茨海默协会主席哈里·约翰斯说：“我们坚信，如果FDA批准这种疗法，对阿尔茨海默病将是崭新的一天。尽管研究表明，Aduhelm至多有一定的延缓阿尔茨海默病的效果”，但约翰斯说：“这虽然不是一种治愈的方法，但是一种潜在的增量获益。这种获益可以非常真实地改变这么多人的生活。”但是反对方的声音也同样强大。

　　2020年11月初，美国FDA组织了一场药品审评咨询会议，11位外部专家以压倒性的投票，反对所提交的Aduhelm的有效性证据。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院教授、宾夕法尼亚大学记忆中心联席主任贾森·卡拉维什(Jason Karlawish)博士说：“目前还没有数据表明，这种药物将为阿尔茨海默病的治疗开辟新时代。即使FDA批准这个药物，我也不会出具处方。”虽然Aduhelm充满了争议，但最终，FDA做出了选择。FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士在公告中说：“我们很清楚这一批准所引起的关注。我们知道Aduhelm已经引起了媒体、阿尔茨海默病患者群体、我们当选的官员和其他利益相关者的关注。由于对一种严重的、危及生命的疾病的治疗处于悬而未决的状态，那么多人关注这项研究的结果是有道理的。”此外，申请者提交的数据非常复杂，对临床益处仍存在不确定性。“关于Aduhelm是否应该获得批准，公众争论颇多。就像在解释科学数据时经常出现的情况一样，专家群体提出了不同的观点。归根结底，在数据不直接的情况下，我们在做出监管决策时遵循了我们的一贯做法。我们仔细研究了临床试验结果，征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见，听取了患者群体的观点，并回顾了所有相关数据。我们最终决定使用加速批准途径。这一途径旨在为严重疾病的患者提供早期获得潜在有治疗价值的方法。”

　　FDA表示将继续对Aduhelm进行监测直至其上市，并要求渤健进行批准后的临床试验，以验证该药物的临床效益。如果药物没有达到预期效果，FDA可以采取措施将其撤出市场。但FDA希望，随着越来越多的人接受Aduhelm的治疗，临床试验中就有可能看到更多有益的证据。作为食品和药品的管理机构，FDA表示还将继续努力，促进针对阿尔茨海默病这一灾难性疾病的药物开发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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