急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡，是老百姓眼中的绝症，也是苦情剧里女主角悲惨角色的首选。我想谈癌色变，也莫过于此了。但是急性髓系白血病类型中，有一种特殊的类型叫做急性早幼粒细胞白血病(APL)。在20世纪60年代，急性早幼粒细胞白血病被堪称为最凶险的白血病，因为易伴发弥漫性血管内凝血(DIC)，病情凶险，治疗效果差，早期死亡率高，是血液科大夫最害怕的恶性疾病之一。

　　美国食品和药物管理局批准了Midostaurin（Rydapt,米哚妥林），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。在FDA批准的这项试验中，联合标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗和阿糖胞苷巩固化疗进行治疗。

　　FDA还批准了伴随诊断— LeukoStrat CDx FLT3突变检测（Invivoscribe Technologies Inc.），用于检测患有FLT3突变的AML患者并使用Midostaurin进行治疗。

　　批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+ AML患者随机分为安慰剂组或Midostaurin 50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用米哚妥林达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受Midostaurin治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77, p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。

　　且美国食品和药物管理局还批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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