维奈克拉-HMA作为一线治疗方案用于17名（34%）新诊断及33名（66%）r/r AML患者。在r/rAML患者队列，既往治疗方案的中位数为2（范围：1-7），其中39%接受过HMA治疗，27%接受异基因HCT。19名（58%）r/r AML患者在诱导治疗时或开始静脉注射HMA前接受了基于FLT3的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗（两名患者接受了2种不同的TKI），包括sorafenib（n=5）、midostaurin（n=10）、gilteritinib（n=4）、quizartinib（n=1）和crenolanib（n=1）。

　　根据2017年ELN细胞遗传学分子风险评估系统，维奈克拉-HMA初始治疗时，处于低、中、高风险患者的比例分别为10%、32%和58%。FLT3突变70%（n=35）为ITD,其余为TKD.在FLT-ITD队列中，69%病例等位基因比率较高（≥0.5），中位数为0.63（范围：0.05-16.41）。绝大多数（92%）病例中存在FLT3以外的其他突变，最常见的并发突变是DNMT3A（28%）、NPM1（26%）、RUNX1（24%）、WT1（22%）和IDH（14%）。所有IDH1/2（n=7，p=0.081）和WT1（n=11，p=0.01）突变存在于r/r AML病例中，而所有TET2突变（n=5，p=0.002）均存在于新诊断的病例中。大多数（92%）病例使用地西他滨联合维奈克拉治疗，59%患者第1周期疗程为10天。

　　与新诊断的AML患者相比，该队列中的r/r AML患者更年轻（年龄中位数分别为58和75，p<0.001），且伴随更多的中等风险和较低的高风险遗传学特征（p=0.02）。新诊断和r/r患者在继发性AML的比例（p = 0.69）、FLT3突变类型或等位基因比率（p = 0.11）和所采用HMA的类型方面无显著差异，且地西他滨的第一个周期的持续时间（p = 0.73）无显著差异。

　　整个队列的CR / CRi率为60％（n = 30），包括14 例（28％）CR和16例（32％） CRi.达到CR / CRi的中位周期数为1.5（1-4）个周期。在r/r AML患者中，还有4名（8％）患者达到无形态学白血病状态（MLFS）。25名获得CR / CRi患者使用多参数流式细胞术进行了MRD评估，其中18例（72％）在维奈克拉-HMA治疗期间达到了MRD阴性。治疗后未常规重新评估FLT-3突变负荷。应答和无应答患者的维奈克拉-HMA治疗周期的中位数分别为3（范围；1-35）和2（范围；1-12）。

　　在没有疾病进展的情况下，与治疗相关的4周和8周早期死亡率分别为0％和2％（n = 1，新诊断AML患者在第48天在院外发生未知原因的死亡）。在维奈克拉-HMA治疗的第1周期中，有16名（32％）患者出现中性粒细胞减少症，3名（6％）患者出现了血流感染，2名（4％）患者出现了侵袭性真菌感染，2名（4％）患者出现了等级≥3的出血（1例既往即存在），并且没有患者发生临床TLS.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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