免疫治疗尤其是PD-1或者PD-L1抑制剂已经在一系例国制药巨头拜耳（Bayer）靶向抗癌药瑞格非尼（regorafenib,瑞戈非尼）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予瑞格非尼补充新药申请（sNDA）优先审查资格，该sNDA寻求批准瑞格非尼用于不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。瑞格非尼是一种口服多激酶抑制剂，目前已获全球90多个国家批准治疗转移性结直肠癌（mCRC），并获全球70多个国家批准治疗转移性胃肠道间质瘤（mGIST）。瑞格非尼由拜耳开发，由拜耳和Onyx（目前已成为安进旗下公司）联合推广。

　　瑞格非尼二线治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）补充新药申请的提交，是基于III期临床研究RESORCE的积极顶线数据。该研究在接受拜耳靶向抗癌药多吉美（Nexavar,通用名：sorafenib,索拉非尼）治疗期间病情进展的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者中开展，调查了瑞格非尼联合最佳支持治疗（BSC）的疗效和安全性，并与安慰剂+BSC进行了对比。数据显示，与安慰剂+BSC治疗组相比，瑞格非尼+BSC治疗组总生存期（OS）显著延长（中位OS:10.6个月 vs 7.8个月；HR=0.62，95%CI:0.50-0.78，p＜0.001），死亡风险显著降低38%，达到了研究的主要终点。

　　此外，该研究也达到了全部次要终点（采用mRECIST[改良的实体肿瘤反应评价标准]和RECIST 1.1标准评估）。与安慰剂+BSC治疗组相比，瑞格非尼+BSC治疗组无进展生存期显著延长（中位PFS:3.1个月 vs 1.5个月，HR=0.46[95%CI:0.37-0.56]，p＜0.001）、疾病进展时间显著延长（中位TTP:3.2个月 vs 1.5个月，HR=0.44[95%CI:0.36-0.55]，p＜0.001）、疾病控制率（DCR,包括完全缓解、部分缓解、病情稳定）显著提高（65.2% vs 36.1%，p＜0.001）、总缓解率（完全缓解+部分缓解）显著提高（10.6% vs 4.1%，p=0.005）。

　　该研究中，瑞格非尼的安全性和耐受性与该药已知的临床属性一致。瑞格非尼治疗组最常见的不良事件（3级或更高）包括高血压（瑞格非尼组15.2% vs 安慰剂组4.7%）、手足皮肤反应（12.6% vs 0.5%）、疲劳（9.1% vs 4.7% ）、腹泻（3.2% vs 0%）。

　　肝癌的系统治疗长期没有突破，虽然过去的10年间许多有潜力的药物前赴后继，但最终都折戟沉沙，仅存索拉非尼一枝独秀。因此，目前晚期肝细胞癌（HCC）还不存在已经获批的二线治疗，然而基于先前Ⅰ期和Ⅱ期研究数据，瑞格非尼作为二线药物表现出良好的应用前景。因而开展RESORCE研究，旨在评价瑞格非尼在索拉非尼治疗后进展中、晚期HCC患者中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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