艾曲博帕（Eltrombopag），由英国葛兰素史克（GSK）公司研发，后与瑞士诺华公司合作开发，是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。

　　艾曲博帕于2008年获得美国FDA批准，用于治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP），2014年批准治疗重型再生障碍性贫血（AA），也是近30年来第一款被美国FDA批准应用于AA的治疗药物。

　　截至目前，艾曲博帕已获全球100多个国家批准，用于对血小板减少性紫癜（ITP），并且也已获全球45个国家批准用于免疫抑制治疗（IST）治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗；同时，艾曲博帕已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。作为全球首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，艾曲博帕对ITP患者治疗具有重要的里程碑意义。

　　对于成年人慢性ITP患者，艾曲博帕可以在4小时之内迅速升高，有实验指出长期应用（＞6个月）艾曲博帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数（≥50x109/L）并并维持血小板计数在安全范围减少出血情况。艾曲博帕可以明显减少患者对伴随用药和挽救性治疗的需求、改善患者生活质量，且患者耐受性良好。

　　基于诺华对美国心肺血液研究所（NHLBI）赞助并根据一项合作研究与发展协议（CRADA）开展的临床研究的分析数据显示，在IST初治SAA患者中，艾曲博帕联合标准IST一线治疗6个月，有79%的患者病情获得缓解，其中完全缓解率为44%，这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。

　　临床试验表明，艾曲博帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用；同时，一项关于艾曲博帕的临床研究显示难治性AA给予艾曲博帕后可产生多系临床应答，且停药后可以维持正常造血功能。

　　与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲博帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物，安全性高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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