美国心脏病学会第70届年度科学会议(ACC.21)上公布了一个发现,一种针对特发性肺纤维化(IPF)的疗法——吡非尼酮(pirfenidone),在一项由研究者赞助的2期PIROUETTE研究中显示出了希望。
来自PIROUETTE研究的结果还需要进一步确认,目前还不清楚罗氏是否有计划在HFpEF中进一步开发其产品。对于这种类型的HF,患者缺乏治疗选择,但他们也许不会等待太久:SGLT2抑制剂正被寄予厚望,礼来/勃林格殷格翰Jardiance(恩格列净)和阿斯利康Farxiga(达格列净)在治疗HFpEF方面的关键试验已公布结果。还有其他几家竞争者最近也加入了该领域,包括诺和诺德GLP-1激动剂semaglutide(司美格鲁肽)注射剂、礼来GIP/GLP-1双重激动剂tirzepatide、拜耳非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂(MRA)finerenone的后期研究最近已经启动。
现在,吡非尼酮可能会加入进来进行后期开发。然而,罗氏的另一个考虑因素是知识产权,吡非尼酮的活性药物成分吡非尼酮的物质组成专利已于几年前到期。事实上,该药的推出主要是基于对孤儿药的7年独家经营权,该专营权将于2021年在美国到期。在HFpEF中测试该药物的理论是,作为一种抗纤维化药物,吡非尼酮可以导致心肌纤维化的消退,从而改善心脏结构和功能。纤维化被认为在高达三分之二的HFpEF患者中是一个重要促进因素。
PIROUETTE研究关注于94例患有HFpEF(射血分数为45%或更高)并存在心肌纤维化(通过心血管磁共振成像测量)的患者。主要终点是心肌细胞外容积,这是与HF结局相关的纤维化的替代标志物。在治疗52周后,与安慰剂组相比,吡非尼酮治疗组在这一指标有统计学意义的显著降低(p值为0.009)。
曼彻斯特大学NHS基金会信托基金会Chris Miller博士在ACC会议上介绍了上述数据。他表示,这种程度的影响将导致住院或死亡减少9-28%,尽管这还需要在一项前瞻性试验中进行证实。最终分析中排除了14例退出或死亡的患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:特发性肺纤维化患者服用吡非尼酮/艾思瑞有哪些注意事项?
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