杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)，是一种X染色体隐性遗传的进行性肌营养不良疾病，该病主要是男性患病，女性携带者一般无症状。据统计，全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。杜氏肌营养不良是由于DMD基因的突变造成的，DMD基因检测有助于辅助诊断杜氏肌营养不良疾病。DMD基因突变会导致dystrophin蛋白损失，使患者出现进行性肌无力的表现。该病发病年龄一般是儿童早期，初发病时小腿会出现代偿性的假肥大，该病又叫假肥大性肌营养不良，后续进展为肌肉萎缩、无力，一般会在7-13岁丧失行走能力需要轮椅代步，通常在二十多岁死亡。
在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上，公布了去氟可特和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说去氟可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以增强患者的肌肉力量，进而改善患者的一些症状。研究者招募了196位，5到15岁的dmd患者，这些患者在5岁之前就出现了一些症状。
研究者将参加临床实验的患者随机分成3组，一组使用去氟可特，每天每公斤体重0.9毫克或者1.2毫克，第二组使用强的松，每天每公斤体重0.75毫克，第三组使用安慰剂，实验期为一年。通过对患者肌肉力量的评估，研究者观察到使用药物组的患者与安慰剂组比较肌肉力量得到了改善。
去氟可特与强的松相比，造成患者肥胖的副作用明显减轻。去氟可特造成糖皮质激素相关的副作用也较轻，患者的满月脸不如强的松明显，满月脸会使患者血压升高和造成腹部肥胖，患者的性格和脾气改变也较少出现。所以研究者认为总体来说去氟可特造成的副作用较轻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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