特立氟胺早于2012年9月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，拥有丰富的临床试验数据与真实世界研究数据，作为首个在我国获批的口服DMT药物，其在我国MS患者群体中的疗效与安全性也得到了验证。

　　TOWER研究中国亚组是TOWER全球研究的一部分，共148例中国复发型MS（RMS）患者参与了TOWER研究，占总研究人数的12.7%。患者随机接受特立氟胺7mg、14mg或安慰剂治疗≥48周，主要和次要研究终点分别为年复发率（ARR）和12周残疾进展风险。结果显示，在中国人群中，特立氟胺14mg较安慰剂大幅降低患者的ARR（下降71.2%，P=0.0012）和12周残疾进展风险（下降68.1%，P=0.1194），ARR降低幅度远优于TOWER全球总体人群（总体人群ARR降低幅度为36.3%）。不良事件的发生率与全球总体人群类似。

　　TOWER中国亚组ARR改善幅度与总体人群差异较大的原因，可能来自于以下几方面：

　　中国亚组人群入组的时间较短：中国亚组MS患者首次症状发作至入组平均时间为5.0年，总体人群平均入组时间为8.0年；

　　中国亚组人群的稳态时AUCtau和Cmax更高：特立氟胺的药代动力学特征可能存在人种差异，群体药代动力学研究结果显示，特立氟胺14mg给药后，中国受试者的稳态时AUCtau和Cmax较非亚裔受试者分别增加51%和55%；

　　亚裔患者携带等位基因ABCG2的比例更高：乳腺癌抗性蛋白（BCRP/ABCG2）具有基因多态性，亚裔患者携带等位基因ABCG2的比例更高，这导致BCRP活性降低，从而减少特立氟胺的外排，使中国患者暴露水平升高；

　　中国亚组人群曾接受其它DMT药物比例较小：中国亚组2年内曾接受其他DMT药物的患者比例平均为2.0%，总体人群平均为32.8%。除了上述TOWER研究数据，目前已有多项真实世界数据分析了特立氟胺在中国人群中的疗效和安全性。一项回顾性分析2018-2020年武汉地区MS患者使用特立氟胺疗效的研究，共纳入38例MS患者，55%的患者既往已使用其他DMT药物治疗，患者接受特立氟胺治疗的中位时间为13个月。结果显示，特立氟胺可以显著减少中国MS患者的ARR（治疗后0.27 vs. 治疗前1.14），降幅达76.3%（P＜0.01），且治疗期间患者的扩展残疾状态量表（EDSS）评分未见明显升高。安全性方面，特立氟胺的不良反应发生率低，总体耐受性良好。

　　另一项关于特立氟胺的单中心、回顾性、观察性、真实世界研究，纳入74例MS患者，患者接受特立氟胺（14mg/d）治疗的中位时间为9个月。研究的主要终点为ARR.研究结果显示，特立氟胺治疗可显著降低MS患者的ARR（末次随访0.20±0.47 vs. 治疗前1.02±0.81），降幅达78%（P=0.005）。在接受特立氟胺治疗的患者中，高达75%的患者在研究期间无复发；高达82%的患者未发生残疾进展。安全性方面，高达66.4%的患者未经历任意不良事件，同时未报道严重不良事件的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥巴捷/特立氟胺片(AUBAGIO)用于治疗复发型多发性硬化症

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