Horizon Therapeutics宣布,TEPEZZA-trbw经美国FDA批准用于治疗甲状腺相关性眼病(TED)。该药物是一种靶向于胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的全人源IgG1κ型单克隆抗体。该药曾经获得美国FDA授予治疗TED的孤儿药资格、突破性疗法、快速通道审评资格。另外,TEPEZZA也曾进行过治疗乳腺癌、非小细胞肺癌和肉瘤的临床二期研究以及治疗霍奇金、非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的临床一期试验,但这些研究目前已终止。
TEPEZZA最初是由Genmab公司和罗氏共同开发的,2012年River Vision Development Corporation获得了该药物的研发和商业化授权。2017年Horizon以1.45亿美元收购了River Vision并继续开发TEPEZZA.TEPEZZA跨界的理论基础:尽管TED发病机制尚未完全明确,但目前认为免疫调控在其中发挥重要作用。TEPEZZA的作用靶点—胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)属于跨膜受体,是酪氨酸激酶家族的一员。该受体不仅与发育、代谢有关,还参与免疫功能调节,是近年来免疫性疾病的潜在治疗靶点。大量体外研究表明,IGF-1R与TED有关。例如,TED患者眼眶组织分离出的成纤维细胞,加入抗IGF-1R后,能够显著抑制IGF-1的表达。
关键性临床III期研究结果积极,TEPEZZA治疗显著改善了眼球突出这一主要终点。在给药24周后,82.9%的TEPEZZA组与9.5%的安慰剂组患者达到2 mm或更多(p<0.001)的眼球突出减少。
甲状腺相关性眼病,也称格雷夫斯眼病,是一种罕见的进行性自身免疫性疾病,导致患者眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形相等症状。据报道在成年组眼眶疾病中,甲状腺相关性眼病在国内外均为第1位,约占20%。在美国,每年约有1.5-2万新发病例。该疾病危害很大,尚无很好的治疗策略。在此之前,尚无FDA批准药物。主要治疗药物是糖皮质激素,但是疗效有限,还存在令人烦恼的不良反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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