原发性吞噬淋巴细胞组织增生症是一种罕见的综合征，其特征在于免疫功能异常和过度炎症。它通常在婴儿期出现，并伴有高死亡率。我们在一项开放标签，单组，2-3期研究中研究了地塞米松联合依帕伐单抗（人类抗干扰素γ抗体）的疗效和安全性，该研究涉及入组前已接受常规治疗（先前治疗患者）和未曾接受治疗的18岁以下、患有原发性吞噬性淋巴细胞组织增生症的患者。患者进入长期随访研究，直到异基因造血干细胞移植后1年，或者如果不进行移植，则可以在最后一次给药1年后进入长期随访研究。根据移植时间不同，计划的8周治疗期可以缩短或延长。主要疗效终点是总体疗效，根据客观的临床和实验室标准对先前治疗的患者进行评估。
截止2017年7月20日，共有34名患者（27名先前接受治疗的患者和7名未接受治疗的患者）接受了依帕伐单抗；26名患者完成了研究。共有63%的之前接受治疗的患者和65%接受过依帕伐单抗输注的患者有反应；明显高于预先指定的无效假设40%（分别为P=0.02和P=0.005）。在先前接受治疗组中，70%的患者能够进行移植，而接受依帕伐单抗的患者也有65%。在最后一次观察中，74%的先前接受治疗的患者和71%接受依帕伐单抗的患者存活。依帕伐单抗与任何器官毒性无关。10名患者在依帕伐单抗治疗期间发生严重感染。1例因播散性组织胞浆菌病而停用。
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