2020年11月11日，Deciphera Pharmaceuticals宣布，瑞普替尼（ripretinib）对携带广谱KIT和PDGFRA基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者，表现出具有临床意义的活性结果。瑞普替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，已在美国获批用于四线胃肠道间质瘤（GIST）的治疗。

　　胃肠道间质瘤为胃肠道间叶源性肿瘤，占消化道肿瘤的1%～3%，可发生在胃、小肠、结直肠、食管、网膜和肠系膜等部位，肿瘤可单发或多发，直径从1 cm到20 cm以上不等，质地坚韧，境界清楚，表面呈结节状。GIST在生物学行为上可从良性至恶性，研究表明，此类肿瘤起源于胃肠道未定向分化的间质细胞，大多数病例具有c-kit（也称KIT基因）或血小板源性生长因子受体α多肽基因（PDGFRA）活化突变，导致酪氨酸激酶受体持续活化，刺激肿瘤细胞持续增殖。本病发病年龄广泛，75%的患者为50岁以上人群，男女发病率相近，其症状与肿瘤的部位、大小和生长发生有关。

　　3期临床研究INVICTUS是一项随机（2：1）、双盲、安慰剂对照、国际、多中心研究，在既往至少接受过含伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼的晚期GIST患者中，评估瑞普替尼与安慰剂相比的安全性、耐受性和疗效。

　　该项研究的基因组分析表明，四线晚期胃肠道间质瘤患者KIT/PDGFRA突变存在广泛异质性特征。探索性分析结果显示，瑞普替尼在携带广谱KIT和PDGFRA突变的患者中表现出具有临床意义的活性。该分析的数据截止日期为2020年3月9日。与安慰剂相比，瑞普替尼治疗组患者的中位无进展生存期（PFS）为6.3个月（HR=0.16）。不同突变亚组内PFS的HR均支持瑞普替尼治疗，这与INVICTUS研究的主要结果一致。

　　研究的详细结果将在2020年11月18日-21日举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）2020虚拟年会上展示。Deciphera公司还将同期宣布在二线至四线加GIST患者中进行的1期临床研究结果，以及四线和四线加GIST患者3期INVICTUS研究的9个月随访数据。其中1期研究结果表明，在疾病进展时，将瑞普替尼剂量递增至150 mg每日两次，患者在所有治疗线中均出现额外具有临床意义的PFS获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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