去纤苷(Defibrotide）是国外研制的预防和治疗血栓疾病的新药。去纤苷不但具有抗血栓和促纤溶作用，而且还能保护和改善心肌梗塞后的心功能，且无毒性作用。近年来，国外去纤苷试用于临床预防和治疗各种血栓疾病 ，取得了可喜的苗头。那么，去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果如何？
Gentium公司曾公布去纤苷用于治疗肝小静脉闭塞病的临床试验结果，该研究为历史对照、多中心、开放标签的Ⅲ期临床试 验，目的为评价25mg/kg/日的安全性和有效性。结果显示经去纤苷治疗的患者组有完全缓解和生存的趋势，但在100天时试 验的主要终点和次要终点未达到研究设定的显著性水平。至于安全性：不良反应事件在历史对照组和治疗组间没有差别。
欧洲一个研究组 (包括19个治疗中心)报道 了40例肝小静脉闭塞病患者应用去纤苷的疗效，其中28例为重症肝小静脉闭塞病或合并多脏器功能衰竭患者。去纤苷剂量为10~40 mg/kg/d,中位应用时间为18天， 开始用药的中位时间为移植后+14(-2+53)天。结果显示22例(55%)完全缓解，17例(43%)活过+100 天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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