MDS包括多种骨髓疾病，在这些疾病中，骨髓中未成熟的血细胞没有成熟或变成健康的血细胞。美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)估计，美国每年有超过1万人被确诊患有MDS。骨髓不能产生成熟的健康细胞是一个渐进的过程，血细胞减少和/或血小板减少可能伴随着机体抵抗感染和控制出血能力的丧失。在被诊断为MDS的患者中，约30%的患者骨髓衰竭并会发展为AML。化疗、低甲基化剂和支持性血液制品用于治疗MDS。

　　美国食品和药物管理局(FDA)已授予依维替尼(ivosidenib)治疗经FDA获批检测法验出携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome，MDS)成人患者的突破性疗法资格认定。MDS是一组骨髓疾病，可导致感染和持续出血等严重并发症，并可发展为急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia，AML）。

　　“对于那些尽管有标准的治疗但病情仍在持续恶化的MDS患者来说，有必要采用新的靶向治疗方法。”Agios的首席医疗官Chris Bowden医学博士说，“突破性疗法资格认定是基于我们对IDH1突变的晚期血液系统恶性肿瘤的1期研究中MDS组最初12名患者的结果，并认识到依维替尼单药治疗对这些患者产生影响的潜力。我们最近重新启动了这项研究的MDS组，目的是产生足够的数据，以便提交该适应症的监管申请。”

　　FDA的突破性疗法资格认定旨在加速用于严重或危及生命的疾病治疗药物的开发和审批。通常获得该认定的药物已有初步临床证据表明，其在一个或多个具有临床意义的终点指标上较现有疗法有显著改善。

　　在2019年9月11日至14日于德克萨斯州休斯顿举行的第7届血液肿瘤学会年会上，公布了正在进行的依维替尼1期剂量递增和扩展研究MDS组的结果。这些研究表明，依维替尼单药治疗携带IDH1突变的MDS患者，耐受性良好，并可获得持久的缓解和持久的输血不依赖。在接受每日口服500mg 依维替尼治疗的12例患者中，中位治疗时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，其中42%的患者≥75岁。截止2018年11月2日，总缓解率为75%（9/12），其中完全缓解（CR）率为42%（5/12）。中位完全缓解持续时间尚未达到（95%CI,2.8 months,NE）。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无复发。另外，9（75%）例患者在治疗期间获得≥56天的输血不依赖。所有级别不良事件中，最常见的为腰痛、腹泻、乏力和皮疹。12例患者中有1例出现了2级IDH分化综合征。研究中没有患者因不良事件永久停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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