急性髓系白血病是髓系造血干细胞和祖细胞的恶性克隆性疾病，以骨髓和外周血中的原始细胞和幼稚细胞异常增生为主要特征。它的临床表现可以出现贫血，出血，感染，发热，畏冷，各脏器的浸润及全身器官代谢异常等等。目前可用于白血病治疗的药物中就要说到维奈妥拉这个药物，大部分白血病患者都并不陌生，自其上市以来就备受关注。

　　维奈妥拉是一种BCL-2抑制剂。BLC-2是癌细胞赖以生存和繁殖的“生存蛋白质”。维奈妥拉正是通过攻击BCL-2来破坏癌细胞，单药时维奈妥拉可有效抑制BCL-2的功能，而联合用药可增加癌细胞对药物的敏感性，大大提高PFS(无进展生存期），延长患者生存时间。

　　2020年2月，艾伯维（AbbVie）公司公布了一项维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-C（M16-043）研究的最新结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在新确诊的、不符合强化化疗机会的急性髓性白血病患者中开展。研究中，所有患者被随机分配，接受维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗（n=143），或接受安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗（n=68），主要终点是总生存期（OS）。

　　结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组死亡风险降低25%；在初步分析（中位随访12个月）时，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为7.2个月VS 4.1个月；另外随访6个月后的事后分析显示，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为8.4个月VS 4.1个月。

　　次要终点方面，与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组完全缓解率显著提高（CR:27.3% vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi:47.6% vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh:46.9% vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001.

　　维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷组（非严重VS严重）的不良反应有：发热性中性粒细胞减少（15.5% VS 16.9%）、嗜中性白血球减少症（45.8% VS 2.8%）、血小板减少症（40.9% VS 4.9%）、贫血（26.1% VS 2.8%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷治疗白血病显著延长生存期！

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