维莫德吉，是第一个小分子口服Hh通路抑制剂，用于治疗手术后再现的或不适合于手术的，以及不适合于放射治疗的成人转移性基底细胞癌，或局部晚期基底细胞癌。原研厂家为罗氏旗下的基因公司，于2012年1月30日首先获得批准在美国上市，2013年7月15日，欧盟(EMA)批准vismodegib（维莫德吉）胶囊在欧洲上市，并且随后在瑞士，加拿大，澳大利亚等各个国家获得上市许可。那么，vismodegib（维莫德吉）疗效怎样？
一项多中心试验，观察维莫德吉治疗晚期基底细胞癌的2期ERIVANCE试验[NCT00833417]，共有104例患者。该试验针对RECIST（实体瘤疗效评价标准）可测量的转移性疾病或局部晚期不能手术或手术不适当的基底细胞癌患者。他们都每天接受150毫克的vismodegib（维莫德吉），直到病情恶化、不可接受的毒性或停药。
根据独立评估，转移性疾病的客观缓解率为30%，局部晚期疾病的客观缓解率为43%。然而，从肿瘤大小的最大限度缩小来看，很多病人表现出这种反应，但这不是RECIST（实体瘤疗效评价标准）合适的反应。
sonidegib的2期BOLT研究[NCT01327053]评估了患有局部晚期疾病或转移性疾病的患者，并按照2种不同的给药方案进行分层： 每天200毫克和800毫克，按1:2比例分层。在200毫克组和800毫克组中，分别有8%和3%的患者持续治疗42个月。200毫克组的ORR（客观缓解率）为56%，而800毫克组的ORR（客观缓解率）为46%（用于局部晚期疾病患者）;转移性疾病患者的客观缓解率分别是7.7%和17.4%。这次试验没有出现任何安全问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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