帕唑帕尼(pazopanib)于2009-10-19在美国批准上市，为新型的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能特异性抑制血管内皮生长因子受体、干细胞因子受体及血小板源性生长因子受体。有研究显示帕唑帕尼对粘液样软骨肉瘤和进展性硬纤维瘤的治疗也很有帮助。
一项单臂2期研究纳入了在6个月内进展的NR4A3异位转移性或不可切除的骨骼肌外粘液样软骨肉瘤患者，接受帕唑帕尼800mg/d治疗。分析22名患者数据，中位随访27个月，4名（18%）患者具有RECIST客观反应。LancetOncol于2019年7月19日公布了帕唑帕尼治疗硬纤维瘤的DESMOPAZ研究结果。帕唑帕尼治疗进展性硬纤维瘤有效，可能是这种致残性肿瘤可行的治疗选择。
DESMOPAZ是一项非对照的随机2期研究。该研究收录了70多位该病患者，将这些患者分成两组，一组接受帕唑帕尼治疗，一组接受长春花碱+甲氨蝶呤治疗。中位随访23.4个月。两组6个月未进展患者比例分别是83.7%和45.0%。两组严重治疗相关不良事件发生率分别是23%和27%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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