2018年7月，Agios公司一款IDH1抑制剂依维替尼获批上市，给IDH突变的AML患者带来全新的治疗手段。依维替尼和Enasidenib治疗IDH1或IDH2突变的R/R AML患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示，其客观缓解率分别为41.6%和40.3%。
FDA批准依维替尼是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500mg 依维替尼的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）率和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。
最终的临床结果显示：依维替尼的CR+CRh率为32.8%，其中CR率为24.7%，CRh率为8%；CR+CRh中位持续时间为8.2个月，达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间为2.0个月；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受依维替尼治疗后接受了干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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