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米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)是治疗急性白血病的靶向疗法吗?

时间:2021-08-17 10:05 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

  急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见,儿童以ALL多见。急性白血病进展很快,若不经特殊治疗,平均生存期仅3个月左右,短者甚至在诊断数天后即死亡。然而,随着医学的进步,已有不少患者病情缓解以至长期存活,甚至获得治愈。

  米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者,米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

米哚妥林

  急性白血病主要是什么引起的?

  1、病毒因素

  这是当前都公认的病因。不过这里讲的病毒是指寄生于人体造血细胞内的核病毒或C型RNA肿瘤病毒,而不是人们常说的流行性感冒病毒或心肌炎病毒。由于正常人体内有控制这种C型RNA病毒的机制,故使它不能发病。如果人体的控制系统失调,这种肿瘤病毒在某些酶(逆转录酶)作用下,可使造血细胞变成白血病细胞,发生白血病。现在已经分离出这种病毒,并能够进行检测。

  2、放射因素:

  电离辐射有致白血病作用,其作用与放射剂量大小及辐射部位有关。一次较大剂量(1~9Gy)或多次小剂量均有致白血病作用。全身和放射野较大的照射,特别是骨髓受到照射,可导致骨髓以致和免疫以致,照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组。放射线能导致双股DNA可逆性断裂,从而使细胞内致瘤病毒复制和排出。

  3、化学因素

  有些化学物质如苯类,有致癌或致白血病作用。近年来,受人们关注的是一种药物--乙双吗啉,治疗牛皮癣而发生急性白血病。

  4、遗传因素:

  遗传因素和某些白血病发病有关。白血病患者中有白血病家族史者占8.1%,而对照组仅0.5%.近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍。某些染色体有畸变、断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率,白血病和HLA抗原型别有某种联系,如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系,但对大多数白血病而言,白血病毕竟不是遗传性疾病。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)对FLT3各种突变类型都有疗效?

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(责任编辑:康必行-小喆)
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