系统性硬化症（SSc），俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病，它会导致包括肺、心脏、消化道、肾脏等在内的各种器官形成疤痕（纤维化），并可能引发危及生命的并发症。当肺部受到感染时，会引起间质性肺病（ILD），称为SSc-ILD.据估计，约80%的SSc患者病情会发展至ILD,这也成为SSc患者死亡的关键因素，约占SSc相关死亡病例的35%。

　　是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过竞争性抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR 1-3）、血管内皮生长因子受体（VEGFR 1-3）、血小板源性生长因子受体（PDGFR α和β）等受体酪氨酸激酶，阻断对成纤维细胞的增殖、迁徙和转换起关键作用的信号传导，从而抑制肺纤维化病变。

　　2019年9月，尼达尼布获得美国FDA批准，用于延缓SSc-ILD成人患者的肺功能下降，成为第一种也是目前唯一一种治疗这一罕见肺部疾病的获批疗法。截至目前，尼达尼布已在15个国家/地区获批SSc-ILD适应症，包括加拿大、日本、巴西等。

　　此次EMA的批准是在人用医药产品委员会（CHMP）于2月27日，对尼达尼布治疗SSc-ILD给予积极态度之后作出的。CHMP的推荐和EMA的批准是基于III期临床SENSCIS的试验结果。SENSCIS是针对SSc-ILD患者进行的最大规模随机对照试验，涉及全球32个国家的576例患者。研究中，患者随机分配接受尼达尼布（150mg,每日2次）或安慰剂，主要终点是SSc-ILD患者用力肺活量（FVC）的年下降率。研究还收集了疾病其他表现数据，关键次要终点为皮肤厚度和健康相关生活质量。

　　结果显示，经过52周治疗，采用FVC测定，与安慰剂相比，尼达尼布治疗组患者肺功能下降显著降低了44%（FVC调整后的年下降率：-52.4毫升/年 vs -93.3毫升/年，绝对差异：41.0毫升/年[95%CI:2.9-79.0]，p=0.04）。研究还表明，尼达尼布治疗SSc-ILD的安全性和耐受性与治疗特发性肺纤维化（IPF）患者相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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