普纳替尼（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig.其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA)特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

　　普纳替尼在CML和Ph+ALL患者中的安全性和有效性在一个单臂、开放、国际、多中心试验中进行了评估。所有患者均接受普纳替尼（每次45mg,每日一次）治疗。CP-CML的主要疗效终点是主要细胞遗传学反应(MCyR)，包括完全和部分细胞遗传学反应(CCyR和PCyR)。AP-CML、BP-CML和Ph+ALL的主要疗效终点均为主要血液学反应(MaHR)，定义为完全血液学反应(CHR)或无白血病证据(NEL)。

　　MCyR:即主要细胞遗传学反应，定义为含有费城染色体的细胞比例在0-35%之间。　　

　　CCyR:即完全细胞遗传学反应，定义为费城染色体消失或BCR-ABL1水平在1%-0.1%。

　　MMR:即主要分子遗传学反应，定义为BCR-ABL1水平小于0.1%。

　　CHR:即完全血液学反应，定义为血细胞计数正常，未发现异常血细胞。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄59岁；53%的患者为男性；13%为亚洲人，6%为黑人或非裔美国人，79%为白人，3%为其他种族；92%的患者ECOG评分为0或1；从诊断到首次给药的中位时间为6.1年；88%的患者对之前的TKI耐药；55%的患者存在一个或多个BCR-ABL激酶域突变；7%的患者之前接受过1种TKI治疗，37%的患者之前接受过2种TKI治疗，56%的患者之前接受过3种或以上TKI治疗。在CP-CML患者中，所有患者的MCyR为55%，CCyR为46%，MMR为39%。在两组队列（TKI耐药或不耐受 VS T315I突变）的患者中，MCyR为51% VS 70%，CCyR为40% VS 66%，MMR为34% VS 58%。

　　在达到MCyR或MMR的CP-CML患者中，中位反应时间分别为2.8个月和5.5个月。在三组队列（AP-CML VS BP-CML VS Ph+ALL）中，患者的MaHR为57% VS 31% VS 41%，CHR为51% VS 21% VS 34%。在三组队列（AP-CML VS BP-CML VS Ph+ALL）中，患者的中位反应时间分别为0.7个月 VS 1.0个月 VS 0.7个月，中位DOR为12.9个月 VS 6.0个月 VS 3.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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