目前，市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是帕纳替尼。帕纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。当病友出现T315I基因突变时，会形成空间位阻，阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上，因此，伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。

　　而帕纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。但需要病友注意的是，帕纳替尼费用较高，且副作用也无法规避。服用帕纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。

　　体外检测发现，帕纳替尼（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当帕纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。 在平均56.8个月随访期间：267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR）。24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解，5年时达到主要分子学缓解的患者估计有59％持续缓解。PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关帕纳替尼的临床获益和安全性的最新信息，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。最终的PACE结果表明，帕纳替尼为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。

　　在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

　　关键II期PACE试验评估帕纳替尼的起效剂量为45mg每日一次的功效和安全性。然而，对PACE数据的后期分析表明，动脉血栓事件（AOE）可能与剂量有关，预计每日剂量强度减少15mg,可使AOE风险降低约33％。研究人员于2013年10月实施了剂量减量，以降低包括AOE在内的血栓事件风险。 如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼治疗成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病效果如何？

　　更多药品详情请访问  帕纳替尼  https://www.kangbixing.com/drug/punatini/