甲状腺癌(thyroid carcinoma, TC)发病率逐年显著上升，约占所有恶性肿瘤的1.1%,但死亡率未见明显增长，据统计，近十年来甲状腺癌增长率高达200%。常见病理类型包括甲状腺乳头状癌（Papillary thyroid cancer,PTC）、甲状腺滤泡状癌（Follicular thyroid cancer,FTC）、甲状腺髓样癌（Medullary thyroid cancer,MTC）和未分化甲状腺癌（Anaplastic thyroid cancer,ATC），其中FTC和PTC合称为分化型甲状腺癌（Differentiated thyroid cancer,DTC），占TC的90%以上，生长缓慢，10年存活率高达95%以上；ATC和MTC虽然发病率较低，但恶性程度较高、预后相对较差，前者死亡率高达20%～50%，5年存活率为0～5%，后者占据了TC死亡率的13.4% ，5年生存率为25%，10年生存率为10%。目前大多数DTC患者经手术、辅以放射性碘和内分泌治疗可治愈，但对于晚期或者分化程度较差的TC患者来说，治疗的方法十分局限。目前，FDA已经批准了四种针对丝裂原激活蛋白激酶(MAPK)信号通路的药物，用于晚期甲状腺癌的治疗，包括用于晚期、复发性DTC和放射性碘难治性DTC(radioactive iodine refractory DTC,RR-DTC)的乐伐替尼和索拉非尼，治疗MTC的凡德他尼和卡博替尼。

　　那么其中帕唑帕尼的治疗效果如何？有研究表明帕唑帕尼对RR-DTC以及MTC的治疗均有一定疗效。帕唑帕尼主要抑制VEGFR1/2/3、PDGFR- α/β、ITK、Lck、c- Fms、FGFR- 1/3和Kit。一项纳入68例RR-DTC患者的研究发现，帕唑帕尼治疗下的疗效反应与甲状腺球蛋白抗体的变化并不一致，治疗后获得PR的20例患者甲状腺球蛋白最低值高于获得疾病稳定(stable disease,SD)的28例。

　　一项多中心、Ⅱ期临床研究共纳入35例转移性MTC患者，在接受帕唑帕尼治疗后，有5例患者达PR(90%CI:5.8%~27.7%)，mPFS和mOS分别为9.4和19.9个月，主要不良反应包括高血压、乏力、腹泻和肝功能异常等。3例患者因不良反应停药，1例患者因停药死亡。有研究显示，帕唑帕尼与曲美替尼联用较单独使用疗效更好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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