毛细胞白血病(HCL)诊断时的中位年龄为49~51岁,明显早于其它淋巴组织增生性疾病如慢性淋巴细胞白血病。有学者认为,诊断时的年龄并不能影响临床表现、治疗结局或疾病并发症,但并未做过详细研究。
毛细胞白血病(HCL)是一种少见的慢性克隆性B细胞增生性疾病,诊断时的中位年龄为49~51岁,明显早于其它淋巴组织增生性疾病如慢性淋巴细胞白血病。HCL的临床特征包括全血细胞减少和脾肿大,但无淋巴结病变。骨髓检查显示为CD20、CD11c、CD103和CD25表达的淋巴细胞广泛浸润。
有学者认为,诊断时的年龄并不能影响临床表现、治疗结局或疾病并发症,但并未做过详细研究。为了验证这一结论,研究人员开展了一项研究,结果发表于《英国血液学杂志》上。
鲁磨西替在美国和欧盟的批准,均基于关键性III期临床研究(Study 1053)的数据。该研究是一项单臂、多中心研究,在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展,评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。
该研究结果已在2019年美国血液学会(ASH)年会上公布,数据显示,鲁磨西替单药治疗的总缓解率(ORR)为75%,持久的完全缓解率(CR)为36%(29/80),定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解(CR)。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的根除,即MRD阴性状态。此外,病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。
用药方面,鲁磨西替的推荐剂量为0.04mg/kg体重,静脉输注给药时间>30分钟,在28天为一个周期的第1、3、5天给药,直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是,鲁磨西替不推荐用于存在严重肾功能损害(肌酐清除率[CrCl]<29mL)的患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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